第176章 搞定Menkes综合症
第176章搞定Menkes综合症
这段时间，曹阳一直在和唐缺跟进基因治疗之事。
双方达成共识，要用基因编辑工具彻底敲除ATP7A基因上多出的A碱基，从根本上救治Menkes患者。
然而，在选择哪一种基因编辑工具的时候，却有了不同意见。
进入21世纪后，随着生物技术的发展，科学家们为实现基因编辑，不断开发，到现在为止，已经产生了三代新技术，分别是ZFN（锌指核酸蛋白酶），TALENs（转录激活因子样效应物核酸酶）和CRISPR-Cas9三种基因编辑工具。
ZFN锌指蛋白技术是第一代基因编辑工具，已经面世20多年。
它通过在真核生物中（从酵母到人类）广泛存在的锌指蛋白，能够识别并结合一个特异的三联体碱基，从而达到DNA定点剪切的目的。
TALEN技术是十年前出现的第二代基因编辑工具，技术上实现了相当大的突破，能以更高效的方式完成基因编辑工作，并且很少会发生误切断非目标DNA序列的情况，迄今为止，获得了高度好评。
TALENs借助于一种由植物细菌分泌的天然蛋白来识别特异性DNA碱基对，与目标DNA结合并在特异位点对DNA链进行切割，从而导入新的遗传物质。
相对ZFN而言，TALEN能够靶向更长的基因序列，而且也更容易构建。
但是直到现在，人们一直都没有一种低成本，且公开能够获得的方法来快速地产生大量的TALENs。
CRISPR-Cas9是第三代，也是最新的基因编辑工具，发明者为两名女科学家，同时获得了去年的诺贝尔奖。
这是一种突破性的全新技术，与第一代和第二代基因组编辑技术有着根本性的不同，因此常常被称为“基因魔剪”，正是因为它的出现，基因组编辑技术才获得了全球性的普及。
CRISPR原本是数十亿年前细菌在进化过程中发明的一种天然免疫系统，一些细菌在遭到病毒入侵后，能够把病毒基因的一小段存储到自身DNA里一个称为CRISPR的存储空间，当病毒再次入侵时，细菌一旦发现与存写的片段相同的部分，Cas9蛋白会发生变形，准确的卡住病毒DNA并毫不犹豫地挥起“剪刀”。
CRISPR能使基因组更有效地产生变化或突变，效率比TALEN等其他基因编辑技术更高。
它通过向导RNA找到需要作为靶点进行切断的DNA，再用Cas9这种专门用于切断DNA的酶进行操作，从而精准切断DNA靶点，实现插入，敲除，沉默，替换等一系列基因编辑操作。
这种技术大受瞩目的原因，就是因为它能以极其简单的方式对基因进行精准操作。
简单方便，容易上手，哪怕一个本科生也能够做到，而且价格低廉，因此瞬间火爆全球，大行其道。
虽然现在最火的基因编辑技术是CRISP-Cas9，但是三种编辑系统其实各有千秋。
只能说，每个研究者需要结合自己的课题，才能选出最合适的工具。
有了这几种基因编辑工具，全球各大药企和生物技术公司都在罕见病领域相继开发了一系列的临床试验药物。
这主要是因为，罕见病是单基因遗传性疾病，改造基因即可实现治疗。
而那些更大众的疾病，包括癌症，高血压等慢性病，目前哪怕改造几十个基因也无法治疗，它们的致病因素很复杂。
唐缺出于谨慎起见，并不想采取最新的CRISP-Cas9工具。
一来目前世界上还没有使用这种工具研发成功的基因药物，从相关研究来看，它的脱靶率会比较高，从而导致药物研发的失败。
二来它的底层专利属于鹰国公司，如果要进行商业应用，涉及到专利许可的问题，这方面的商务洽谈耗时长久，病人可能等不及。
目前三种基因编辑工具中，只有ZFN的专利已经过期，没有这方面的问题。
曹阳如果个人使用CRISP-Cas9进行开发是没有问题的，专利方并不限制科研方面的使用，而他一直以来的研究和付出也是针对这款工具的。
但是三清作为一家商业制药公司，考虑的方面要更多一些，更倾向于选择没有专利困扰的工具。
不过问题不大，双方经过友好协商后，决定采用ZFN基因编辑工具进行基因敲除。
因为DNA结合元件的相互影响，ZFN方法的精确度是不可预测的，因此，需要对定位到每个DNA序列的蛋白质进行构建和测试。
这无疑需要高度专业知识，也是一个冗长且昂贵的验证过程。
还好，三清有AICell这个好帮手，能大大加速这方面的工作。
这段时间，又有七八位Menkes患者被家属带到昆市，在三清的基因测序仪上进行详细的测试，找到基因靶点，进行针对性的前期准备工作。
整个实验室如同一台开足马力的机器，全速运转起来。
时间过得很快，卫康等来了12月的诺贝尔颁奖典礼。
在此之前，他就在浪博上发布了消息，声明自己正在忙于伟大的基因治疗事业，没空前去斯德哥参加典礼，所以派出公司员工代领。
这个消息瞬间引发了一番热议。
网友们纷纷表示理解。
“卫总现在是华夏国士，属于战略物资，一定不能出国，否则绝对要被无耻的鹰国扣下。”
“没错，鹰国就有这么卑鄙无耻，强烈建议卫总每天呆在公司，不要随便出去，我怀疑国内有不少鹰国的特工，就等着卫总出门来个绑架暗杀什么的。”
“你电影看多了吧，这世界哪有那么多打打杀杀。”
“呵呵，你说出这种话，不是傻就是坏，要不然就是又傻又坏的五十万。”
“哇，想想卫总一出国，就被特工绑架，关在地下小黑屋里面，被逼着每天研发长生不老药，真是太可怕了。”
卫康看到网上这些议论，不由哭笑不得，心想网友们脑洞还真大。
不过网友们的担心是白费了，因为他就一个科研宅男，每天除了家里和公司，还有偶尔跟简医生约约会吃个饭，基本上哪也不去。
他已经安排好了，等新总部建好后，直接把家搬到公司来，住在后山的别墅里，如无必要，再也不会出门了。
这次代领诺奖的是顾闲和盛长雅两人，而颁奖典礼会将于当晚零点在官网直播。
卫康这时正在家中，时间一到，安美就提醒他看直播。
打开电视机，颁奖现场的画面已经自动投屏到100寸大屏幕上。
富丽堂皇的市政厅里，全球科学家们济济一堂，共襄盛举。
镜头很快给到顾闲，他穿着黑色礼服，看得出来神情有些紧张，但这并不影响他的发挥。
他获颁奖项后，熟练地发表英文致辞，代表卫康表示感谢。
整个过程行云流水，无可指摘，可想而知他私下里定然做过多次排演。
随后的晚宴上，许多次镜头聚焦在顾闲和盛长雅那一桌，两人一脸兴奋，荣光换发。
卫康坐在沙发上，嘴角翘起，欣慰地笑了。
与此同时，三清总部的研发大楼。
已经凌晨了，但生物实验室那一层楼依然灯火通明。
突然，一阵欢呼声响起，在寂静的空气中远远传播开去。
没过多久，灯光依次熄灭了。
一个个人影出现在一楼，消失在夜色中。
唐缺走在最后，拿出手机，给曹阳发去了一条消息：“基因药搞定了，上午速来。”
他脚步有些虚浮，连续的高强度加班，强壮如他也有些吃不消。
很快，他打开宿舍大门，沿着熟悉路线，摸黑走到床边，直挺挺地扑倒在床。
几乎是一瞬间，他就坠入了睡乡。
失去意识之前，他脑中闪过一个念头。
“太麻烦了，还是得自己研发一款方便简单的基因编辑工具啊！”
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这段时间，曹阳一直在和唐缺跟进基因治疗之事。
双方达成共识，要用基因编辑工具彻底敲除ATP7A基因上多出的A碱基，从根本上救治Menkes患者。
然而，在选择哪一种基因编辑工具的时候，却有了不同意见。
进入21世纪后，随着生物技术的发展，科学家们为实现基因编辑，不断开发，到现在为止，已经产生了三代新技术，分别是ZFN（锌指核酸蛋白酶），TALENs（转录激活因子样效应物核酸酶）和CRISPR-Cas9三种基因编辑工具。
ZFN锌指蛋白技术是第一代基因编辑工具，已经面世20多年。
它通过在真核生物中（从酵母到人类）广泛存在的锌指蛋白，能够识别并结合一个特异的三联体碱基，从而达到DNA定点剪切的目的。
TALEN技术是十年前出现的第二代基因编辑工具，技术上实现了相当大的突破，能以更高效的方式完成基因编辑工作，并且很少会发生误切断非目标DNA序列的情况，迄今为止，获得了高度好评。
TALENs借助于一种由植物细菌分泌的天然蛋白来识别特异性DNA碱基对，与目标DNA结合并在特异位点对DNA链进行切割，从而导入新的遗传物质。
相对ZFN而言，TALEN能够靶向更长的基因序列，而且也更容易构建。
但是直到现在，人们一直都没有一种低成本，且公开能够获得的方法来快速地产生大量的TALENs。
CRISPR-Cas9是第三代，也是最新的基因编辑工具，发明者为两名女科学家，同时获得了去年的诺贝尔奖。
这是一种突破性的全新技术，与第一代和第二代基因组编辑技术有着根本性的不同，因此常常被称为“基因魔剪”，正是因为它的出现，基因组编辑技术才获得了全球性的普及。
CRISPR原本是数十亿年前细菌在进化过程中发明的一种天然免疫系统，一些细菌在遭到病毒入侵后，能够把病毒基因的一小段存储到自身DNA里一个称为CRISPR的存储空间，当病毒再次入侵时，细菌一旦发现与存写的片段相同的部分，Cas9蛋白会发生变形，准确的卡住病毒DNA并毫不犹豫地挥起“剪刀”。
CRISPR能使基因组更有效地产生变化或突变，效率比TALEN等其他基因编辑技术更高。
它通过向导RNA找到需要作为靶点进行切断的DNA，再用Cas9这种专门用于切断DNA的酶进行操作，从而精准切断DNA靶点，实现插入，敲除，沉默，替换等一系列基因编辑操作。
这种技术大受瞩目的原因，就是因为它能以极其简单的方式对基因进行精准操作。
简单方便，容易上手，哪怕一个本科生也能够做到，而且价格低廉，因此瞬间火爆全球，大行其道。
虽然现在最火的基因编辑技术是CRISP-Cas9，但是三种编辑系统其实各有千秋。
只能说，每个研究者需要结合自己的课题，才能选出最合适的工具。
有了这几种基因编辑工具，全球各大药企和生物技术公司都在罕见病领域相继开发了一系列的临床试验药物。
这主要是因为，罕见病是单基因遗传性疾病，改造基因即可实现治疗。
而那些更大众的疾病，包括癌症，高血压等慢性病，目前哪怕改造几十个基因也无法治疗，它们的致病因素很复杂。
唐缺出于谨慎起见，并不想采取最新的CRISP-Cas9工具。
一来目前世界上还没有使用这种工具研发成功的基因药物，从相关研究来看，它的脱靶率会比较高，从而导致药物研发的失败。
二来它的底层专利属于鹰国公司，如果要进行商业应用，涉及到专利许可的问题，这方面的商务洽谈耗时长久，病人可能等不及。
目前三种基因编辑工具中，只有ZFN的专利已经过期，没有这方面的问题。
曹阳如果个人使用CRISP-Cas9进行开发是没有问题的，专利方并不限制科研方面的使用，而他一直以来的研究和付出也是针对这款工具的。
但是三清作为一家商业制药公司，考虑的方面要更多一些，更倾向于选择没有专利困扰的工具。
不过问题不大，双方经过友好协商后，决定采用ZFN基因编辑工具进行基因敲除。
因为DNA结合元件的相互影响，ZFN方法的精确度是不可预测的，因此，需要对定位到每个DNA序列的蛋白质进行构建和测试。
这无疑需要高度专业知识，也是一个冗长且昂贵的验证过程。
还好，三清有AICell这个好帮手，能大大加速这方面的工作。
这段时间，又有七八位Menkes患者被家属带到昆市，在三清的基因测序仪上进行详细的测试，找到基因靶点，进行针对性的前期准备工作。
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“卫总现在是华夏国士，属于战略物资，一定不能出国，否则绝对要被无耻的鹰国扣下。”
“没错，鹰国就有这么卑鄙无耻，强烈建议卫总每天呆在公司，不要随便出去，我怀疑国内有不少鹰国的特工，就等着卫总出门来个绑架暗杀什么的。”
“你电影看多了吧，这世界哪有那么多打打杀杀。”
“呵呵，你说出这种话，不是傻就是坏，要不然就是又傻又坏的五十万。”
“哇，想想卫总一出国，就被特工绑架，关在地下小黑屋里面，被逼着每天研发长生不老药，真是太可怕了。”
卫康看到网上这些议论，不由哭笑不得，心想网友们脑洞还真大。
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他已经安排好了，等新总部建好后，直接把家搬到公司来，住在后山的别墅里，如无必要，再也不会出门了。
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富丽堂皇的市政厅里，全球科学家们济济一堂，共襄盛举。
镜头很快给到顾闲，他穿着黑色礼服，看得出来神情有些紧张，但这并不影响他的发挥。
他获颁奖项后，熟练地发表英文致辞，代表卫康表示感谢。
整个过程行云流水，无可指摘，可想而知他私下里定然做过多次排演。
随后的晚宴上，许多次镜头聚焦在顾闲和盛长雅那一桌，两人一脸兴奋，荣光换发。
卫康坐在沙发上，嘴角翘起，欣慰地笑了。
与此同时，三清总部的研发大楼。
已经凌晨了，但生物实验室那一层楼依然灯火通明。
突然，一阵欢呼声响起，在寂静的空气中远远传播开去。
没过多久，灯光依次熄灭了。
一个个人影出现在一楼，消失在夜色中。
唐缺走在最后，拿出手机，给曹阳发去了一条消息：“基因药搞定了，上午速来。”
他脚步有些虚浮，连续的高强度加班，强壮如他也有些吃不消。
很快，他打开宿舍大门，沿着熟悉路线，摸黑走到床边，直挺挺地扑倒在床。
几乎是一瞬间，他就坠入了睡乡。
失去意识之前，他脑中闪过一个念头。
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